Thử nghiệm lâm sàng thuốc chữa ung thư tụy gây chấn động giới y khoa, giảm nguy cơ tử vong tới 60%

Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của thuốc này đã gây chấn động giới y khoa, khi mang lại kết quả sống sót chưa từng có ở những bệnh nhân ung thư tụy di căn, giảm nguy cơ tử vong tới 60%.

Ung thư tụy từ lâu đã bị xem là một trong những chứng ung thư nguy hiểm nhất thế giới, với tỷ lệ tử vong cao và phương pháp điều trị vô cùng hạn chế.

Tại Mỹ, căn bệnh này cướp đi sinh mạng của hơn 50.000 người mỗi năm, trong khi tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ dừng lại ở mức khiêm tốn khoảng 13% (theo thống kê của Hiệp hội Ung thư Mỹ). Phần lớn bệnh nhân ung thư tụy chỉ được chẩn đoán khi khối u đã ở giai đoạn muộn và di căn, khiến phương pháp hóa trị truyền thống thường chỉ mang lại thời gian sống trung bình chưa đầy 8 tháng.

Thách thức lớn nhất đối với giới khoa học suốt hàng thập kỷ qua chính là đột biến gen KRAS - một loại protein điều khiển sự phát triển tế bào nhưng khi bị đột biến sẽ "bật công tắc" liên tục khiến khối u lan rộng không ngừng. KRAS từng bị xem là mục tiêu "không thể bắn trúng" vì bề mặt protein quá trơn nhẵn và không có túi gắn thuốc.

Ung thư tụy từ lâu đã bị xem là một trong những chứng ung thư nguy hiểm nhất thế giới, với tỷ lệ tử vong cao và phương pháp điều trị vô cùng hạn chế. Hình minh họa: Cancer Connect

Tuy nhiên, hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ (AACR) năm 2026 - vừa diễn ra tại thành phố San Diego, bang California (Mỹ) - đã đánh dấu một bước chuyển mình lịch sử với sự xuất hiện của daraxonrasib từ hãng dược Revolution Medicines. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của loại thuốc này đã gây chấn động giới y khoa, khi mang lại kết quả sống sót chưa từng có ở những bệnh nhân ung thư tụy di căn đã thất bại với các liệu pháp trước đó.

Cuộc cách mạng trong ức chế pan-RAS

Cụ thể, daraxonrasib giúp kéo dài thời gian sống trung bình của bệnh nhân ung thư tụy lên 13,2 tháng, gấp đôi so với con số 6,7 tháng ở nhóm hóa trị, đồng thời giảm nguy cơ tử vong tới 60%. Các chuyên gia đánh giá đây là một kết quả mang tính lịch sử, vì trong lĩnh vực ung thư tụy, mỗi tháng sống thêm đều được xem là một thắng lợi lớn lao.

Điểm đột phá của daraxonrasib nằm ở cơ chế hoạt động như một loại "keo phân tử" hoàn toàn khác biệt so với các thế hệ thuốc trước đây. Thay vì chỉ nhắm vào một đột biến đơn lẻ, daraxonrasib là chất ức chế pan-RAS có khả năng vô hiệu hóa nhiều biến thể phổ biến nhất ở ung thư tụy như G12D, G12V và G12R bằng cách gắn kết RAS vào protein cyclophilin A để tắt hẳn tín hiệu tăng sinh tế bào.

Bên cạnh hiệu quả điều trị, loại thuốc dạng viên uống hàng ngày này còn giúp bệnh nhân tránh được việc phải truyền hóa trị liên tục, giảm thời gian nằm viện và cải thiện chất lượng cuộc sống một cách rõ rệt. Điều này mang lại hy vọng rất lớn cho những bệnh nhân lớn tuổi hoặc những người không đủ sức khỏe để chịu đựng tác dụng phụ của hóa trị.

Gian trưng bày sản phẩm của Revolution Medicines tại hội nghị AACR 2026. Ảnh: Darren Incorvaia

Revolution Medicines cũng đang đẩy nhanh các thử nghiệm ở giai đoạn sớm hơn với mục tiêu hướng tới việc chữa khỏi hoàn toàn. Kết quả các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 và 2 trên nhóm bệnh nhân chưa từng điều trị cho thấy khi dùng daraxonrasib đơn độc, tỷ lệ kiểm soát bệnh lên tới 92%. Khi kết hợp với hóa trị, tỷ lệ đáp ứng tăng lên 58% và tỷ lệ sống sót sau 6 tháng đạt mức 90%.

Sự bứt phá của những liệu pháp mới

Bên cạnh daraxonrasib, "làn sóng RAS" tại AACR còn được thúc đẩy bởi các ứng viên đầy hứa hẹn khác như thuốc zoldonrasib chuyên biệt cho bệnh nhân ung thư phổi, hay RM-055 – một chất ức chế thế hệ mới có khả năng lật ngược RAS đã kích hoạt thành dạng bất hoạt để ngăn chặn tình trạng kháng thuốc.

Bác sĩ Robert Vonderheide, Giám đốc Trung tâm Ung thư Abramson và sẽ là chủ tịch tương lai của AACR, nhận định daraxonrasib đại diện cho một cách tiếp cận hóa học hoàn toàn mới, biến một mục tiêu từng bị xem là "không thể điều trị" trở thành đề tài nóng nhất hiện nay.

Bức tranh hy vọng dành cho bệnh nhân ung thư tụy còn được mở rộng với các hướng tiếp cận khác như thuốc elraglusib của hãng Actuate Therapeutics. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, việc kết hợp elraglusib với hóa trị đã giúp 44% bệnh nhân sống sót sau một năm, cao gấp đôi so với nhóm chỉ hóa trị. Đặc biệt, sau 2 năm, 13% bệnh nhân thuộc nhóm dùng thuốc vẫn còn sống trong khi nhóm đối chứng không có ai sống sót.

Song song đó, công nghệ vaccine mRNA cá nhân hóa của BioNTech và Genentech cũng ghi nhận những tín hiệu tích cực, khi hầu hết bệnh nhân có phản ứng miễn dịch vẫn sống khỏe mạnh sau 6 năm, mở ra khả năng ứng dụng rộng rãi trong tương lai.

"Hiệp đấu quan trọng" trong cuộc chiến với ung thư

Những tiến bộ y học này đang dần biến ung thư tụy từ một "bản án tử hình" thành một căn bệnh có thể kiểm soát. Bác sĩ Shubham Pant từ Trung tâm Ung thư MD Anderson, tại hội nghị thường niên của AACR, khẳng định: "Chúng ta đã chuyển từ tình trạng thiếu thốn sang dư thừa lựa chọn".

Đồng quan điểm về sự tiến bộ này, bác sĩ Brian Wolpin thuộc Viện Dana-Farber nhấn mạnh rằng việc sử dụng các loại thuốc dạng uống tiện lợi, với ưu điểm ít tác dụng phụ hơn hẳn hóa trị, sẽ tái định nghĩa hoàn toàn trải nghiệm của người bệnh trong suốt quá trình chiến đấu với bệnh tật.

Sự chuyển dịch này chính là nguồn hy vọng to lớn, đặc biệt dành cho những bệnh nhân cao tuổi hoặc những người có thể trạng yếu, vốn không thể chịu đựng được các liệu trình hóa trị khắc nghiệt như trước đây.

Bác sĩ Shubham Pant khẳng định ngành y tế hiện nay đã chuyển từ tình trạng thiếu thốn sang dư thừa lựa chọn điều trị ung thư. Ảnh minh họa: Stock Titan

Dù đã đạt được những bước tiến lớn, các chuyên gia vẫn đồng thuận rằng đây chưa phải là hồi kết trong cuộc chiến chống ung thư tụy mà chỉ là một "hiệp đấu quan trọng". Trong bối cảnh đó, giới khoa học tiếp tục kêu gọi đẩy mạnh đầu tư vào các nghiên cứu phát hiện sớm kết hợp cùng những liệu pháp nhắm trúng đích.

Song tất cả, "làn sóng RAS" cùng các liệu pháp đột phá như elraglusib và vaccine mRNA đang vẽ nên một bức tranh tươi sáng hơn cho bệnh nhân ung thư tụy. Với tốc độ phát triển thần tốc của y học hiện nay, căn bệnh từng bị xem là "vô phương cứu chữa" này hoàn toàn có thể được kiểm soát như một bệnh mãn tính trong tương lai gần.

Thay vì là một "án tử" cướp đi sinh mạng chỉ trong vòng một năm, bệnh nhân ung thư tụy giờ đây có quyền hy vọng vào một cuộc sống kéo dài và chất lượng hơn.