Lịch vạn niên
Loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá hơn 86 tỷ đồng một liều
Đây là một loại thuốc chữa trị chứng rối loạn máu khó đông, có giá đắt không tưởng cho mỗi liều.
Ngày 23/11 vừa qua, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (Mỹ) FDA đã phê duyệt Hemgenix, một liệu pháp gen tiên tiến để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông B.
Đây là một chứng rối loạn di truyền nghiêm trọng khi một người không tự sản xuất được loại protein cần thiết để làm đông máu trong trường hợp bị chảy máu. Dạng rối loạn này ít phổ biến, chủ yếu ảnh hưởng tới nam giới.
Cho tới nay, các phương pháp điều trị điển hình thường là tiêm định kỳ để duy trì lượng protein bị thiếu ở bệnh nhân. Tuy nhiên, nếu sử dụng Hemgenix, người bệnh mắc chứng máu khó đông B chỉ cần truyền 1 liều duy nhất là được chữa khỏi vĩnh viễn.
Vấn đề là liều thuốc này có giá không dưới 3,5 triệu đô la (hơn 86 tỷ đồng). Điều này khiến Hemgenix trở thành loại thuốc đắt nhất từ trước đến nay.
“Sự chấp nhận của FDA cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc chứng máu khó đông B, thể hiện bước quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp cải tiến dành cho những người mắc chứng bệnh này”, tiến sĩ Peter Marks, giám đốc Trung tâm Phòng chống bệnh máu khó đông của FDA cho biết.
Theo một phân tích gần đây của Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng Mỹ - một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận độc lập nhận xét rằng, mức giá hợp lý cho Hemgenix sẽ nằm trong khoảng từ 2,93 triệu đến 2,96 triệu đô la (72,5 – 73,2 tỷ đồng). Tuy nhiên, mức giá này vẫn còn quá đắt đối với người bình thường.
Tuy nhiên, bất chấp mức giá quá cao, nhiều người tin Hemgenix có cơ hội được nhiều người lựa chọn vì 2 lý do:
- Các liệu pháp điều trị bệnh máu khó đông B hiện tại cũng vô cùng đắt đỏ.
- Những người mắc bệnh này thường xuyên phải sống trong nỗi sợ hãi về tình trạng chảy máu có thể khiến họ phải trả giá bằng mạng sống.
Các liệu pháp gen trở nên đắt đỏ hơn trong những năm qua. Vào năm 2018, Luxturna – một phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen (sử dụng 1 liều) cho bệnh mù di truyền, có giá 850.000 đô la. Nó được cho là loại thuốc đắt nhất thế giới vào thời điểm đó.
Để khẳng định danh hiệu loại thuốc đắt nhất thế giới, Hemgenix đã “truất ngôi” Zynteglo, thuốc điều trị bệnh rối loạn máu beta thalassemia, có giá 2,8 triệu đô la (69,3 tỷ đồng).
Nguồn: [Link nguồn]
Những bệnh này dù không nguy hiểm cấp tính nhưng lại rất dai dẳng, không thể chữa khỏi được, ảnh hưởng rất nhiều đến cuộc sống của người bệnh.
